A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou nesta terça-feira (25) o cancelamento do registro condicional do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), medicamento indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). A decisão ocorreu a pedido da farmacêutica Roche.

Considerado um dos medicamentos mais caros do mundo, o Elevidys tem custo estimado em cerca de R$ 20 milhões por dose única. No Brasil, pacientes chegaram a recorrer à Justiça para conseguir acesso ao tratamento.

O registro concedido pela Anvisa era condicional, modalidade que permite a autorização temporária de uso ou comercialização enquanto são cumpridas determinadas obrigações regulatórias e apresentados dados adicionais.

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Segundo a Anvisa, a Roche solicitou o cancelamento porque os dados disponíveis não seriam suficientes para atender aos requisitos necessários para a manutenção do registro condicional.

Mesmo com o cancelamento, a empresa responsável deverá continuar cumprindo as obrigações relacionadas ao acompanhamento dos pacientes que já receberam o medicamento.

O Elevidys recebeu registro condicional no Brasil em dezembro de 2024. Em julho de 2025, a comercialização do medicamento foi suspensa como medida regulatória de precaução. Durante o período, a Roche apresentou informações complementares relacionadas às obrigações previstas no registro.

O tratamento consiste em uma terapia genética administrada em dose única, com o objetivo de retardar a perda progressiva da capacidade motora provocada pela doença. A distrofia muscular de Duchenne não possui cura.

A DMD é uma doença genética rara e grave que provoca perda progressiva da força e da capacidade motora. A condição afeta principalmente meninos e costuma apresentar os primeiros sinais entre os 2 e 5 anos de idade.

Crianças com a doença podem apresentar dificuldades para correr, pular ou se levantar do chão. Com a progressão da condição, muitos pacientes perdem a capacidade de caminhar por volta dos 12 anos.

A doença está relacionada à ausência ou deficiência de distrofina, proteína essencial para proteger e manter o funcionamento das células musculares. Sem quantidade suficiente da proteína, as fibras musculares ficam mais frágeis e sofrem danos progressivos.

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Com o avanço da DMD, os músculos responsáveis pela respiração e o coração também podem ser comprometidos. A condição pode reduzir significativamente a expectativa de vida, que em muitos casos chega à faixa dos 30 anos.