A agência reguladora dos Estados Unidos aprovou um medicamento inédito desenvolvido para combater diretamente a perda muscular associada à atrofia muscular espinhal (AME), uma doença genética rara e progressiva. O Isembyld, cujo princípio ativo é o apitegromab, foi autorizado para adultos e crianças a partir de 2 anos que já fazem tratamento direcionado ao gene SMN2.

A novidade está no mecanismo de ação. Enquanto os tratamentos existentes atuam principalmente sobre a causa genética da doença, o novo medicamento mira diretamente a perda de massa e função muscular. O apitegromab bloqueia seletivamente a ativação da miostatina, proteína que limita o crescimento dos músculos, permitindo preservar massa muscular e melhorar a capacidade motora.

A aprovação foi baseada em um estudo clínico de 52 semanas com 188 pacientes com AME. Entre as crianças de 2 a 12 anos avaliadas na principal análise, 34,2% dos participantes que receberam a dose de 10 mg/kg apresentaram melhora clinicamente significativa da função motora, contra 13,5% no grupo que recebeu placebo.

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O medicamento também chama atenção por outro motivo: pesquisas recentes investigam seu potencial para preservar massa muscular durante o emagrecimento provocado por medicamentos como a tirzepatida. Em um estudo de fase 2 publicado na Nature Medicine, o apitegromab reduziu em média a perda de massa magra em 1,9 quilo em comparação com o placebo após 24 semanas. Essa aplicação, porém, ainda é investigacional e não faz parte da aprovação para AME.

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Apesar dos resultados, o medicamento não foi aprovado como tratamento geral para sarcopenia ou para qualquer pessoa que queira evitar perda muscular. Entre os efeitos adversos observados estão infecções respiratórias, vômitos, tosse e dor de cabeça, além de ter sido identificado aumento do risco de fraturas. A aprovação representa um novo caminho para tratar diretamente o componente muscular da AME, doença que provoca fraqueza e perda progressiva dos músculos.