Foi então que os pais aceitaram incluí-lo em um estudo feito na Pensilvânia. Os pesquisadores buscavam maneiras de “reeditar” o DNA, corrigindo a mutação que causava a doença – e conseguiram com Kyle.

O feito pode representar esperança para milhões de pessoas no mundo que nascem com mutações causadoras de doenças raras.Kyle tinha uma única mutação genética que afetava seu metabolismo e destruía seu fígado. Para entender melhor: o DNA humano é composto por 3 bilhões de “letras”. O bebê nasceu com um erro em apenas uma delas – mas um erro fatal.

Até recentemente, não era possível corrigir esse tipo de falha. No entanto, há dois anos, pesquisadores do Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP) já testavam terapias capazes de reparar mutações genéticas. Kyle foi um dos voluntários.

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Ele passou por um tratamento chamado edição de base, capaz de substituir uma única letra do DNA em um ponto específico. Para isso, foi desenvolvido um medicamento personalizado, feito sob medida para corrigir exatamente a mutação que ele apresentava.

Foto: Divulgação

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O medicamento é injetável, e a infusão dura cerca de duas horas. Até agora, Kyle recebeu três aplicações.Ele passou por um tratamento chamado edição de base, capaz de substituir uma única letra do DNA em um ponto específico. Para isso, foi desenvolvido um medicamento personalizado, feito sob medida para corrigir exatamente a mutação que ele apresentava. O medicamento é injetável, e a infusão dura cerca de duas horas. Até agora, Kyle recebeu três aplicações. 

Fonte: G1