O piloto e influenciador Lito Sousa busca participar de dois estudos clínicos que avaliam tratamentos experimentais para a doença de Creutzfeldt-Jakob, uma enfermidade neurológica rara, degenerativa e atualmente sem cura. A mobilização ganhou força nas redes sociais depois que a esposa de Lito, Mila Seidl, informou que os estudos não estariam mais recebendo novos participantes.

A doença de Creutzfeldt-Jakob faz parte do grupo das doenças priônicas, provocadas pelo acúmulo de proteínas anormais, chamadas príons, no cérebro. A condição causa uma deterioração progressiva das funções mentais e motoras e, na maioria dos casos, evolui de forma fatal após o surgimento dos sintomas.

Embora ainda não existam terapias aprovadas capazes de combater diretamente a doença, dois tratamentos experimentais já chegaram à etapa de testes em seres humanos.

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Um dos estudos avalia o ION717, desenvolvido pela farmacêutica Ionis Pharmaceuticals. O medicamento utiliza uma molécula sintética conhecida como oligonucleotídeo antissenso (ASO), criada para atingir o RNA mensageiro responsável por orientar as células na produção da proteína priônica.

A ideia é interromper esse processo e, consequentemente, diminuir a quantidade da proteína associada à doença.

O medicamento é administrado por meio de uma punção lombar, diretamente no líquido cefalorraquidiano que envolve o cérebro e a medula espinhal.

Os testes de fase 1/2 começaram em 2024, inicialmente com 56 participantes divididos entre grupos que receberam o medicamento ou placebo. Posteriormente, um novo grupo com 20 pacientes foi incluído para avaliar uma estratégia diferente de dosagem.

Segundo informações divulgadas pela empresa, os resultados preliminares indicaram um perfil considerado encorajador de segurança e tolerabilidade, além de sinais de que o medicamento está atingindo o alvo biológico esperado.

A previsão é que a principal avaliação do estudo aconteça em fevereiro de 2027, enquanto a conclusão dessa etapa está prevista para 2030.

SEGUNDO TRATAMENTO USA TECNOLOGIA DE RNA

Outro estudo, iniciado em abril deste ano por pesquisadores da Universidade Harvard, do Instituto Broad e da Universidade de Massachusetts, investiga um tratamento baseado em um pequeno RNA de interferência, conhecido como siRNA.

O mecanismo também busca impedir a produção da proteína priônica. A molécula atua sobre o RNA mensageiro dentro das células, interrompendo as instruções necessárias para a fabricação da proteína.

Nos testes realizados anteriormente em animais, o tratamento reduziu em 49% a quantidade de proteína priônica no cérebro de camundongos. Uma única aplicação feita após o início dos sintomas também aumentou em 64% o tempo de sobrevivência dos animais.

A primeira fase do estudo em humanos foi planejada para avaliar principalmente a segurança e a tolerabilidade do tratamento. Serão acompanhados 15 pacientes que já apresentam sintomas, enquanto outros 15 participantes formarão um grupo de comparação.

Assim como o ION717, o siRNA será administrado por punção lombar. A conclusão do estudo está prevista para agosto de 2029, conforme o registro do ensaio clínico.

PESQUISAS BUSCAM NOVAS ALTERNATIVAS

Além dos dois tratamentos que já estão sendo avaliados em humanos, pesquisadores trabalham em outras estratégias para combater as doenças priônicas.

Entre elas está uma técnica de edição genética desenvolvida por pesquisadores de Harvard e do Instituto Broad. Em experimentos com camundongos, o método reduziu aproximadamente pela metade a quantidade de proteína priônica no cérebro e aumentou em 52% a sobrevida dos animais.

Apesar dos resultados promissores, especialistas ressaltam que ainda serão necessários estudos adicionais antes que a técnica possa ser testada em seres humanos.

Os avanços são acompanhados de perto por pesquisadores que dedicam a carreira ao desenvolvimento de terapias contra doenças priônicas. Entre eles estão Sonia Vallabh e Eric Minikel, pesquisadores de Harvard e do Instituto Broad, que passaram a estudar essas enfermidades após a morte da mãe de Sonia por uma doença priônica hereditária.

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Os resultados obtidos até agora representam novas possibilidades para uma área que, durante décadas, teve poucas alternativas terapêuticas. Entretanto, os tratamentos continuam em fase experimental e ainda precisam demonstrar segurança e eficácia em estudos clínicos antes de qualquer eventual aprovação para uso amplo.