O Brasil será o sexto país a garantir o fármaco no sistema público
Na próxima semana, pacientes serão chamados para exames preparatórios nos 28 serviços de referência para tratamento de AME no SUS. Para a compra do medicamento, foi firmado um acordo baseado em desempenho, o que significa que o pagamento por parte do Ministério da Saúde está condicionado ao resultado do tratamento, que será monitorado por uma equipe especializada.
O Brasil será o sexto país a garantir o fármaco no sistema público.Com incidência aproximada de 1 em cada 10 mil nascidos vivos, a AME é a maior causa genética de morte em bebês e crianças e impacta progressivamente funções vitais básicas do organismo, como andar, engolir e respirar.
O diagnóstico é dividido em cinco subtipos, de 0 a 4, cada um correspondente ao estágio dos sintomas e à idade do paciente. Quanto mais cedo o quadro se manifesta, piores são os impactos. Por isso, a forma 1, que surge em crianças pequenas, embora a mais frequente, é uma das mais graves. Já o subtipo 4, cujos sinais costumam aparecer apenas na segunda ou terceira década de vida, é o mais brando. Os tratamentos disponíveis buscam evitar a progressão dos sintomas e estender a qualidade e expectativa de vida.
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"Com a disponibilização do Zolgensma, o Ministério da Saúde passa a ofertar para AME tipo 1 todas as terapias modificadoras desta doença. O tratamento pode impactar de forma determinante na qualidade de vida dessas crianças, com avanços motores como capacidade de engolir e mastigar, sustentação do tronco e sentar sem apoio", afirma a pasta, em comunicado.
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O medicamento funciona como uma terapia genética de dose única, ele é aplicado como uma injeção na veia. Um gene faltante, o SMN1, é introduzido dentro do vírus inativo para que chegue ao organismo da criança. Quando o sistema imunológico ataca o vírus, a cápsula é rompida e o gene consegue adentrar o interior dos neurônios motores. A partir disso, o gene consegue cumprir sua função de produzir proteínas necessárias.
Fonte: O Globo