Nesta semana, a Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos, disse que a investigação sobre a morte de um menino de 8 anos no Brasil após o uso do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) concluiu que o óbito “não teve relação com a terapia em si”.

De acordo com a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), a morte foi causada por uma infecção viral. A autarquia brasileira também confirmou que a fatalidade apresentou “nexo causal improvável” com o medicamento, indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Ainda assim, no último dia 25, a agência suspendeu temporariamente o Elevidys no Brasil como uma medida de precaução depois que três mortes foram associadas ao remédio durante estudos clínicos nos Estados Unidos.

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Segundo a Anvisa, a proibição "vale até que sejam integralmente esclarecidas as recentes incertezas de segurança”. O remédio é o mais caro comercializado hoje no país, com um custo que chega a quase R$ 20 milhões,

Em relação ao uso do remédio por brasileiros, a agência diz que 10 pacientes receberam o tratamento, e três tiveram efeitos colaterais. Dois dos eventos adversos já eram descritos na bula, como o aumento de algumas enzimas hepáticas, e os pacientes tiveram “evolução favorável”. Já o terceiro, que morreu, não foi diretamente ligado ao Elevidys.

“Cabe ressaltar que o terceiro caso notificado no Brasil apresentou nexo causal improvável com o uso do Elevidys, sendo o quadro clinicamente compatível com uma infecção viral grave (influeza A), intensificada por imunossupressão, resultando em óbito. A bula do Elevidys recomenda adiar a administração em casos de infecção ativa e preconiza a vacinação como mecanismo preventivo”, diz a Anvisa.

A autarquia reforça ainda que os eventos notificados no Brasil até agora “não configuram sinal de segurança novo ou inesperado à saúde na população de pacientes brasileiros”, lembrando que as mortes registradas nos EUA ocorreram em um público para o qual o Elevidys já não é autorizado no país.

Em nota, a Roche Brasil diz que a suspensão se aplica apenas a novos pedidos e não inviabiliza o processo de infusão dos tratamentos já agendados. Processos de importação que já estavam em andamento, por exemplo, não serão suspensos. "Cabe destacar que, nesses casos, a decisão de prosseguir com a infusão deve ser tomada conjuntamente entre médico prescritor e família envolvida", afirma.

Desenvolvido pelo laboratório Sarepta Therapeutics e comercializado pela farmacêutica Roche no Brasil, o Elevidys é a primeira terapia gênica para DMD, um diagnóstico raro que leva ao enfraquecimento e deterioração progressiva dos músculos.

Os sintomas de fraqueza muscular costumam começar entre os 3 e os 6 anos de idade e, embora a gravidade da doença e a expectativa de vida variem, os pacientes geralmente ficam comprometidos na faixa dos 20 ou 30 anos devido a quadros de insuficiência cardíaca e/ou respiratória.

De acordo com informações da Anvisa, a terapia funciona utilizando um vetor viral, como um vírus inofensivo, para transportar um gene humano funcional que produz a microdistrofina até as células do paciente. Isso porque, entre pessoas com DMD, há uma produção da proteína distrofina disfuncional ou mesmo ausente.

O objetivo é restaurar, ainda que de forma parcial, a liberação da proteína e a função muscular em pacientes pediátricos. O medicamento é administrado em uma única dose intravenosa, com a quantidade ajustada de acordo com o peso da criança.

De acordo com a última atualização da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), que define os valores dos medicamentos no Brasil, no início de julho, o Elevidys pode chegar a um preço de quase R$ 20 milhões considerando uma alíquota estadual de 22% de ICMS.
Em junho, a Sarepta Therapeutics, suspendeu o Elevidys para pacientes que não conseguem mais andar após o registro de óbitos de dois adolescentes de 16 e 15 anos por insuficiência hepática aguda. No país, o remédio é liberado para todos acima de 4 anos.

A indicação para aqueles que não conseguem mais andar, porém, foi liberada sob o regime de "aprovação acelerada", já que não há outras alternativas terapêuticas, dependendo da verificação e descrição do benefício em um ou mais estudos clínicos. Os pacientes que morreram faziam parte desses estudos, que foram pausados.

No Brasil, o Elevidys é aprovado apenas para um público mais restrito: crianças de 4 a 7 anos e que sejam deambuladores, ou seja, capazes de andar sem assistência – população em que não houve registro de óbitos.

Recentemente, a Sarepta identificou uma terceira morte, também em estudo clínico, de um paciente de 51 anos com Distrofia Muscular de Cinturas dos Membros (DMCL) que não conseguia mais andar. A tecnologia usada no tratamento é a mesma do Elevidys.

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Com isso, seguindo um pedido da FDA, a Sarepta suspendeu completamente o remédio nos EUA no último dia 21. Nesta semana, porém, a FDA recomendou que a empresa voltasse a disponibilizar o medicamento nos EUA depois de concluir que a morte no Brasil não foi causada pelo Elevidys. O fármaco foi liberado somente para os pacientes que ainda conseguem andar. 

Fonte: O Globo