Os Estados Unidos aprovaram a primeira terapia gênica voltada ao tratamento de uma forma rara de perda auditiva de origem genética, marcando um avanço inédito na medicina para casos de surdez hereditária.

A autorização foi concedida pela agência reguladora do país, a Food and Drug Administration (FDA), e envolve um tratamento desenvolvido para pacientes com mutações no gene OTOF, responsável pela produção da proteína otoferlina, essencial para a transmissão de sons ao cérebro.

A nova terapia consiste na inserção de uma cópia funcional desse gene diretamente no ouvido interno por meio de procedimento cirúrgico. Com isso, o organismo passa a produzir a proteína corretamente, o que pode restaurar parcial ou totalmente a audição em pacientes afetados.

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Testes clínicos indicaram resultados considerados promissores, especialmente em crianças. Em alguns casos, pacientes que antes não ouviam passaram a detectar sons de baixa intensidade e desenvolver habilidades auditivas após o tratamento.

A condição tratada é rara e está associada a um tipo específico de surdez congênita. Nesses casos, o ouvido consegue captar o som, mas não consegue convertê-lo em sinais elétricos para o cérebro, devido à ausência ou mau funcionamento da otoferlina.

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Especialistas avaliam que a aprovação abre caminho para o uso mais amplo de terapias gênicas no tratamento de doenças auditivas, embora ressaltem que a técnica ainda é direcionada a casos específicos e depende de novos estudos para avaliar efeitos de longo prazo.