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Pesquisadores usam 'botão de volume' para controlar genes e tratar doenças
Foto: Reprodução/TV Globo

Técnica baseada em epigenética busca controlar a atividade dos genes e pode abrir caminho para tratamentos de doenças raras

Pesquisadores estão desenvolvendo uma nova geração de terapias genéticas que busca tratar doenças sem necessariamente alterar a sequência do DNA. A ideia é controlar a atividade dos genes, como se fosse possível aumentar ou diminuir o “volume” de determinadas partes do material genético. A estratégia faz parte dos avanços da epigenética e está sendo estudada para doenças raras e graves.

 

Uma das pesquisas apresentadas envolve a distrofia facioescapuloumeral, uma doença muscular rara que provoca perda progressiva de força. Nesse caso, os cientistas trabalham para silenciar um gene que deveria permanecer inativo depois do desenvolvimento embrionário. A proposta é impedir que esse gene continue provocando os efeitos associados à doença.

 

A técnica funciona de maneira diferente da edição genética tradicional. Em vez de modificar diretamente o código do DNA, os pesquisadores tentam interferir nos mecanismos que determinam quais genes serão ativados ou desligados dentro das células. Por isso, a comparação utilizada pelos cientistas é a de um botão de volume: seria possível “abaixar” a atividade de um gene associado à doença ou “aumentar” a de outro que tenha uma função benéfica.

 

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Os estudos ainda estão em fases iniciais, mas algumas dessas abordagens já chegaram aos primeiros testes clínicos em seres humanos. No caso da terapia estudada contra a distrofia facioescapuloumeral, um pequeno grupo de voluntários começou a ser acompanhado para avaliar principalmente a segurança do tratamento antes de verificar sua eficácia.

 

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A expectativa dos pesquisadores é que esse tipo de tecnologia possa abrir novas possibilidades para doenças genéticas que, até pouco tempo atrás, tinham poucas opções de tratamento. Apesar dos avanços, os resultados ainda precisam ser avaliados em estudos maiores e por períodos mais longos antes que essas terapias possam ser consideradas opções amplamente disponíveis. 

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