Pesquisadores responsáveis por estudos que levaram ao desenvolvimento de uma terapia inovadora contra a anemia falciforme foram reconhecidos com um prêmio internacional de US$ 3 milhões em Ciências da Vida.

A premiação destaca décadas de trabalho científico que contribuíram diretamente para a criação de uma das primeiras terapias aprovadas com uso da tecnologia de edição genética CRISPR para tratar a doença.

A abordagem consiste em modificar células do próprio paciente para reativar a produção de hemoglobina fetal, capaz de substituir a hemoglobina defeituosa que caracteriza a anemia falciforme. O método já demonstrou resultados clínicos relevantes, reduzindo crises de dor e melhorando a qualidade de vida de pacientes em estudos e tratamentos aprovados recentemente.

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A anemia falciforme é uma doença genética que afeta milhões de pessoas no mundo e provoca deformações nos glóbulos vermelhos, comprometendo o transporte de oxigênio e causando complicações graves ao longo da vida.

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Os cientistas premiados foram reconhecidos pelo papel fundamental no desenvolvimento da base biológica que permitiu a criação dessa terapia, hoje considerada um dos avanços mais promissores da medicina genética.