O influenciador e piloto Lito Sousa recebeu a substância experimental ALN-6457 como tentativa de tratamento para a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ). A informação foi confirmada pela esposa dele, Mila Seidl, que contou que o marido permanece internado em uma Unidade de Terapia Intensiva (UTI) e está estável após receber o produto. A aplicação ocorreu no fim de semana, enquanto Lito já enfrentava complicações provocadas pela doença.

Segundo Mila, Lito não apresentou nenhuma reação negativa após receber a substância, o que era uma das preocupações da equipe médica por se tratar de um produto que ainda não havia sido testado em seres humanos para essa finalidade.

Apesar disso, ainda não é possível saber se o tratamento terá algum efeito sobre a evolução da doença. A expectativa dos médicos é acompanhar o paciente nas próximas semanas e realizar exames para verificar possíveis mudanças no quadro.

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COMO FUNCIONA A SUBSTÂNCIA EXPERIMENTAL

O ALN-6457 foi desenvolvido com uma tecnologia conhecida como interferência por RNA, ou siRNA. A estratégia busca diminuir a produção da proteína príon normal no cérebro. Essa proteína está diretamente relacionada ao processo que ocorre na doença de Creutzfeldt-Jakob, na qual proteínas assumem uma estrutura anormal e desencadeiam uma reação que provoca danos progressivos às células do sistema nervoso.

A tecnologia funciona como uma espécie de “freio” dentro das células. A molécula de siRNA procura o RNA mensageiro responsável por carregar as instruções para a produção da proteína-alvo e provoca sua destruição antes que essas informações sejam utilizadas pela célula. Com menos RNA mensageiro disponível, a expectativa é reduzir a quantidade de proteína produzida.

TRATAMENTO AINDA É EXPERIMENTAL

Apesar dos resultados iniciais, ainda não existe comprovação de que o ALN-6457 consiga interromper ou retardar a doença em seres humanos. A tecnologia apresentou resultados preliminares em experimentos com animais, nos quais foi observada redução do RNA mensageiro responsável pela produção da proteína príon. Esse tipo de resultado pode indicar que a estratégia biológica funciona, mas não permite prever como um paciente humano irá responder.

Outro desafio é fazer com que a substância alcance o cérebro e permaneça nas células pelo tempo necessário para produzir o efeito esperado. O sistema nervoso central é protegido pela barreira hematoencefálica, que dificulta a chegada de diversas substâncias ao tecido cerebral. Por isso, desenvolver medicamentos capazes de atuar diretamente no cérebro é considerado um dos grandes desafios da área.

USO FOI AUTORIZADO DE FORMA EXCEPCIONAL

Como o ALN-6457 ainda não possui registro para o tratamento da doença, o acesso de Lito ocorreu por meio do chamado uso compassivo. Esse mecanismo permite que pacientes com doenças graves, debilitantes ou que ameaçam a vida tenham acesso, em situações específicas, a produtos experimentais quando não existem alternativas terapêuticas eficazes disponíveis.

No caso de Lito, a utilização da substância foi autorizada de forma excepcional. O tratamento é acompanhado por uma equipe médica, que deverá observar possíveis efeitos adversos e qualquer alteração no quadro clínico. A autorização para o uso, porém, não significa que o produto tenha eficácia comprovada contra a doença.

Foto: Reprodução/G1

PRÓXIMOS EXAMES DEVEM MOSTRAR RESPOSTA

A doença de Creutzfeldt-Jakob é rara, grave e provoca uma deterioração progressiva do sistema nervoso. Atualmente, não existe um tratamento capaz de interromper comprovadamente sua evolução. Por isso, a possibilidade de utilizar uma terapia experimental representa uma tentativa diante de uma condição para a qual as opções são extremamente limitadas.

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Mila afirmou que a equipe médica espera obter informações mais claras sobre a resposta de Lito aproximadamente seis semanas após a aplicação. Até lá, os médicos continuarão acompanhando o paciente na UTI. O fato de ele não ter apresentado uma reação imediata à substância é considerado importante neste momento, mas ainda não permite concluir se o tratamento será capaz de produzir algum benefício clínico. Os próximos exames serão fundamentais para avaliar a resposta do organismo ao produto.